Немецкие доктора используют эффективную генную терапию в борьбе с наследственными заболеваниями глаз.
Таргетное лечение будет актуальным при аутосомно-рецессивной дистрофии сетчатки, которая до этого момента была неизлечимой и приводила к значительным нарушениям зрения у детей. Терапия предполагает особое микрохирургическое вмешательство под общим наркозом.
Под сетчатку после удаления стекловидного тела хирург вводит дозу препарата. Активный ингредиент является интактной копией гена RPE65. Его внедрение в клетку происходит с помощью векторной технологии. В результате замены гена дефектные клетки смогут восстановить свою функцию.
По уже имеющимся наблюдениям, эффект от вмешательства длится не менее 4 лет, именно в течение такого периода пока наблюдались пациенты. Врачи говорят о целесообразности продления наблюдения до 15 лет и высказывают надежду, что «правильный ген» успешно приживется в организме, останется навсегда и заменит дефектный.
Сама операция занимает порядка получаса. В ходе исследований была доказана целесообразность назначения глюкокортикоидов в послеоперационный период. Это позволяет предупредить воспалительные процессы и улучшить самочувствие пациентов.
О прорыве в лечении аутосомно-рецессивной дистрофии сетчатки заявил профессор Франк Хольц. Он же отметил, что уже проведенные операции не вызвали иммунных реакций, а также не имели побочных эффектов или осложнений. Оптимальное время для вмешательства еще не определено, однако следует избегать вырождения сетчатки.
На сегодняшний день в Германии данную процедуру предлагают три глазных клиники: в Бонне, Тюбингене и Мюнхене.
